La première thérapie d’édition génique CRISPR au monde approuvée au Royaume-Uni

Le Royaume-Uni est devenu le premier pays au monde à approuver la thérapie d’édition génique CRISPR. La décision historique en matière de biotechnologie concerne le traitement de deux maladies du sang spécifiques, mais ouvre également la porte à l’utilisation du technologie dans le traitement de nombreuses autres maladies génétiques.

Les régulateurs ont approuvé jeudi l’utilisation de CRISPR pour le traitement des maladies héréditaires, la drépanocytose et la β-thalassémie. Le premier affecte la forme des globules rouges de 20 millions de personnes dans le monde et peut provoquer des douleurs débilitantes.

Les personnes atteintes de ce dernier doivent recevoir des transfusions sanguines régulières pour contrecarrer une production réduite d’hémoglobine, qui à son tour réduit les niveaux d’oxygène dans le corps. Environ 80 à 90 millions de personnes sont porteuses d’une forme ou d’une autre de la β-thalassémie dans le monde.

CRISPR signifie Répétitions palindromiques courtes groupées régulièrement espacées. Ce sont des séquences d’ADN répétitives dans le génome d’organismes tels que les bactéries. Les bactéries transcrivent ces éléments d’ADN double brin en ARN simple brin lors d’une infection virale. Cela guide ensuite ce qu’on appelle une nucléase – une protéine qui « coupe » l’ADN – vers l’ADN viral pour protéger la bactérie.

La thérapie CRISPR s’apparente à une chirurgie génétique précise. Les médecins peuvent l’effectuer à l’intérieur du corps en injectant un système d’ARN guide qui correspond à ce qui ne va pas dans le code ADN. Ce système transporte la protéine qui agit comme des ciseaux (Cas9) et supprime le morceau de code défectueux. La cellule peut alors réécrire le code tout en corrigeant la coupure. La « chirurgie » peut également avoir lieu à l’extérieur du corps, où les médecins modifient d’abord les cellules, puis les remettent en place.

Entreprise fondée par le prix Nobel

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L’approbation de l’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) fait suite aux résultats prometteurs d’un essai clinique développé par Vertex Pharmaceuticals à Boston, Massachusetts, et CRISPR Therapeutics à Zoug, Suisse. CRISPR Therapeutics a été co-fondé par Emanuelle Charpentier, qui a remporté le prix Nobel de chimie en 2020 pour avoir réutilisé CRISPR dans l’outil d’édition génétique.

Le produit spécifique issu des essais est Casgevy. Bien que le traitement lui-même soit ponctuel, les patients peuvent avoir besoin de passer du temps à l’hôpital pour des procédures connexes, telles que la préparation de la moelle osseuse pour recevoir les cellules modifiées.

« Les patients devront peut-être passer au moins un mois dans un établissement hospitalier pendant que les cellules traitées s’installent dans la moelle osseuse et commencent à fabriquer des globules rouges contenant la forme stable de l’hémoglobine », a indiqué la MHRA dans un communiqué.

Les sociétés derrière Casgevy n’ont pas encore divulgué le prix de la thérapie. Cependant, il se situera probablement entre 1 et 2 millions de dollars, ce qui limitera naturellement l’accessibilité. L’Agence européenne des médicaments (EMA) serait également en train de réexaminer le traitement des deux maladies.